MIRON In incercarea de a dezvolta terapii pentru Scleroza laterală amiotrofică sunt luate in considerare două strategii diferite. O terapie concentrată pe cauzele SLA este posibilă abia după cercetarea mecanismelor bolii. Pentru elucidarea cauzelor SLA, din perspectiva actuală, se iau in considerare cercetări derulate pe mai multe decenii.
In acelasi timp, costul mediu de dezvoltare a unui medicament inovator este estimat la 500 pînă la 800 de milioane de euro. Momentan un efort financiar de o asemenea anvergură nu e realistic.
O alternativă la dezvoltarea unui nou medicament este investigația medicamentoasa empirica. Principiul de bază a acestei investigații o reprezintă testarea unor medicamente care sunt aprobate deja pentru alte boli neurologice cum ar fi Scleroza multiplă sau Alzheimer.
Este cunoscuctă capacitatea acestor medicamente de a pătrunde in sistemul nervos uman si totodată au o suportabilitate dovedită. Dezavantajele acestui concept de dezvoltare a terapiei pentru SLA, este probabilitatea scazută a eficienței substanței.
Studiu pilot:
- evidențierea unor efecte terapeutice majore
- suportabilitatea
- tratament Placebo: da/nu
- durata: 6 luni
- numarul de pacienți: 10-15
- numarul de centre SLA implicate: 1-2
- costuri (fară medicamente): ca. 100.000 Euro
Studiu de eficienta:
- evidențierea unor efecte terapeutice minore
- tratament Placebo: da
- numarul de pacienți: 400-500
- numarul de centre SLA implicate: 10-15
- costuri (fară medicamente): ca. 1.000.000 Euro
Pentru tratamentul pacienților SLA cu medicamente noi, se impun studii clinice chiar dacă aceste medicamente sunt aprobate pentru alte boli.
Prin studiile pilot cu un numar redus de pacienți, se pot sintetiza informații cu privire la suportabilitate. Dupa aceste studii, urmează studiile de eficiență care se caracterizează prin vizite in sistem ambulatoriu la o distanță de 3 luni ocazie cu care se colectează următoarele date:
- definirea simptomelor Sclerozei laterale amiotrofice prin investigații neurologice
- inregistrarea gradului de afectare a pacientului si calitatea vieții acestuia printr-un interviu structurat al pacientului si a aparținătorilor acestuia.
- măsurarea parametrilor respiratori, cardiaci si a sistemului circulator prin ECG, măsurarea capacitații pulmonare, etc…
Aceste date vor fi colectate si prelucrate electronic. Pentru garantarea siguranței pacientului, aceste studii se desfăsoară sub coordonarea unui centru de studii clinice.
Rezultatele acestor studii vor fi făcute cunoscute la nivel internațional prin publicarea lor in reviste de specialitate.
